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近期，一个名叫《富豪续命计划》的视频在引起众多的关注，也让干细胞疗法一夜大火。
其实在再生医学领域，已有很多的生物医药公司布局多年，比如今天这篇文章的主角—— Athersys Incorporated（NASDAQ：ATHX），是为行业的领导者之一。
Athersy 是美国一家生物制药公司，成立于 1995 年，主要专注于再生医学领域，致力于发现和开发旨在延长和提高人类生活质量的最佳疗法。
在这家公司看来，多能干细胞疗法，将是再生医学的未来。
为此，该公司立项了一系列治疗产品开发项目，以解决多种疾病领域的重大未满足的医疗需求。
其中，最具潜力的领先项目，是一种平台型干细胞疗法产品—— MultiStem ( 多能途多能干细胞 ) 。
这个独特的多能干细胞疗法产品，目前在美国和欧洲获得了 14 项专利，并已经进入临床试验阶段。
MultiStem 将被集中用于治疗神经系统疾病、心血管疾病、炎症和免疫紊乱以及肺部疾病等病症领域。
而这样的临床需求领域，意味着巨大的商业机会：据 ATHX 所称，MultiStem 所针对的市场，是一个潜在价值达到数十亿美元的市场。
但与所有再生科学医疗产品面临的现实一样，即使目前到了产品商业化的眉目，但不确定性风险始终存在。
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什么是多能干细胞疗法？多能干细胞 ( Stem Cells ) 是一类具有自我更新、自我复制能力的多潜能细胞。它是当前干细胞研究的热点和焦点。
多能干细胞可以分化成体内所有的细胞，进而形成身体的所有组织和器官。因此，使得它在器官再生、修复和疾病治疗方面极具应用价值。
基于此，多能干细胞疗法，显示出了以多种方式增强组织修复和愈合的潜力，包括减少炎性损伤，保护急性或缺血性损伤后处于危险中的组织，并促进局部缺血性损伤区域形成新血管。
与通过单一生物作用机制起作用的传统药物产品或生物制剂相反，多能干细胞疗法可使多种不同机制同时作用，来增强愈合和组织修复。例如通过产生一系列治疗因子并动态响应身体的需要，从而获得更有效的治疗结果。
与普通药物一样，这些细胞可以以冷冻的形式被长时间储存，并且可以现货供应。施用后，细胞可表达多种与治疗相关的蛋白，但与传统移植不同，这些细胞随后会从体内清除，类似于药物或生物制剂。
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多能干细胞疗法的优势多能干细胞疗法与传统治疗相比有几个关键优势。
目前，美国食品药品局（FDA）批准的唯一用于缺血性中风的药物是抗凝血因子 tPA，其必须在中风发作后三至四小时内施用于患者。不建议在这个时间范围之外服用 tPA，因为它会导致大脑出血甚至死亡。
鉴于这一有限的治疗窗口，估计目前只有不到 5%的缺血性卒中患者接受 tPA 治疗。然而，多能干细胞疗法将治疗窗口扩展到中风后 36 小时，基本上包括所有中风受害者。
多能干细胞疗法的一个关键优势，是构成该产品的细胞的体外扩增能力。这使得临床产品的大规模生产成为可能，这与其他细胞治疗相比具有更高的一致性、具体性和成本优势。
多能干细胞产品具有大规模生产、加工和低温保存的潜力，然后在临床上以快速有效的方式使用。从单个供体获得的材料，可以用于生产数十万甚至数百万个体剂量，代表的产量远高于任何其他干细胞所能达到的产量。
此外，多能干细胞疗法产品可以不需要细胞组织匹配或免疫抑制，类似于 O 型血。这种多能干细胞产品的大规模生产能力，和无需细胞组织匹配的管理能力，使其与传统的骨髓移植和其他干细胞治疗不同。
多能干细胞疗法在再生医学方法中是独一无二的，因为它具有大规模生产的潜力，可以以 " 现成 " 的方式通过简单的处理过程就施用，并且提供生物学其他细胞治疗方法可能无法实现的效力和治疗效果。
此外，虽然多能干细胞疗法产品单次输注价格昂贵，但这相对于康复或维持一个严重残疾的患者的生命来讲，这只占其费用的一小部分。
早期估计显示，多能干细胞疗法产品每剂可能花费 25,000 美元至 30,000 美元。而在医学期刊 Stroke 上发表的一项研究表明，缺血性卒中后照顾患者的平均成本为 68,769 美元每年，而且每年在药物，医疗设施和医疗人员方面每年花费超过 5,000 美元。
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市场规模和应用潜力ATHX 认为，多能干细胞疗法产品的商业潜力非常广泛，适用于许多重要的且有巨大需求的医疗领域，他们正在几个潜在的价值数十亿美元的市场中寻找机会。
通过应用其专有的多能干细胞产品，ATHX 建立了治疗神经病症、心血管疾病、炎症和免疫紊乱以及其他疾病的治疗产品开发计划。
ATHX 在临床开发阶段的计划包括：缺血性中风，急性心肌梗死，急性呼吸窘迫综合征和造血干细胞移植 / GvHD。
美国与许多其他国家一样，正在经历前所未有的人口结构转变，老年人口大幅增加。根据美国人口普查数据，在未来几年内，65 岁以上人口数量将大幅增加。这部分人口将从 2010 年的 4020 万人增加到 2030 年的 7200 多万人，增幅约为 80%。
来自美国国家卫生统计中心的数据显示，随着人们年龄的增长，他们更容易受到各种与年龄相关的疾病的影响，包括心脏病，中风，某些形式的癌症，糖尿病，进行性神经系统疾病，各种慢性炎症和免疫疾病，肾脏疾病和一系列其他疾病。
因此，随着人们年龄的增长，他们在医疗保健方面的花费更多。平均而言，在 65 岁或以上的人每年花费的医疗费用比年轻和健康时多四至十倍。
此外，随着发展中国家人口开始老化，将有更多的其他国家的病人需要医疗服务，这将为 ATHX 打开更宽阔的财路。
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三项临床试验目前，ATHX 正在进行或准备进行三项主要医学试验：在日本进行的 TREASURE 试验，在北美和欧洲的 MASTERS-2 试验，以及最近公布的在德克萨斯大学健康科学中心进行的一项 2 期试验。
ATHX 支持日本药企 Healios（TYO：4593）在本土进行 TREASURE 试验，该试验正在评估对日本患有缺血性卒中患者使用多能干细胞疗法的流程。 Healios 计划在 2019 年的某个时候完成试验的登记，并且最后一次数据将在最后一次入选患者进行 90 天评估后的几个月后提供。
虽然该研究将在最后一名患者登记后持续大约一年时间，但是 Healios 已经预测这一年的评估过程预计将持续到 2020 年后期，TREASURE 试验的主要结果将可用大约在最后三个月访问之后八个月，然后再收集，验证和分析数据数周。
ATHX 仍在准备启动 MASTERS-2 临床试验，这是他们关键的 3 期研究，将评估 MultiStem 细胞对北美和欧洲缺血性卒中患者的用药情况。这将是第二阶段研究 MASTERS-1 试验的后续行动。
ATHX 已经收到了 FDA 对该试验的特别规程评估，并且 FDA 同意授予他们快速通道名称。这项试验将于 2018 年第二季度开始。
今年年 4 月 23 日，ATHX 和得克萨斯大学健康科学中心共同宣布，计划进行一项评估 Athersys 的多能干细胞疗法的 2 期临床试验，用于早期治疗和预防严重外伤后并发症。
这项有史以来第一次用于治疗各种创伤性损伤的细胞治疗研究，将在美国最繁忙的一级创伤中心之一的赫尔曼 - 德克萨斯医疗中心进行。
拟议的研究预计是一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期临床试验，估计约有 150 名严重受伤的创伤患者，在入院后数小时内接受重症监护病房住院治疗。这些患者将被随机分配接受多能干细胞产品或安慰剂，两组都将接受标准的创伤护理。
战略伙伴手中的认股权证自 2016 年 1 月起，ATHX 与日本领先的再生医学公司 Healios KK 合作，开发并商业化日本的缺血性卒中多能干细胞产品，以换取日本的授权协议，Healios 一直为 ATHX 提供临床资助试验。
2018 年 3 月，ATHX 签署意向书，大幅扩大 Healios 在日本开发多能干细胞产品的许可，并授予他们在中国开发并商业化多能干细胞产品的独家选择权。
作为交换条件，ATHX 将获得 3,500 万美元的承诺款项，Healios 将以 2100 万美元（每股 1.76 美元）的价格购买 1200 万美元的股票，此外还有 2000 万美元的认股权证，这些认股权证可在未来几年内获得优惠。认股权证，让 Healios 拥有 ATHX 近 20%的股份。
从这笔交易中透露出的几点信息值得投资者们重视：
由于 Healios 自 2006 年 1 月以来一直与 ATHX 合作，他们几乎可以肯定地掌握多能干细胞产品的内幕知识及其通过医疗试验取得的进步，而公众无法获得。
注意到认股权证的行权价格，该交易将使行权价格每季度上涨 0.25 美元，直到其在 2020 年第三季度达到每股 4.25 美元，目前是当前股价的两倍多。
这对投资者来说是个好消息——因为 Healios 显然希望以有利的价格购买股票。因此已有分析师预计，到 2020 年第三季度，ATHX 将涨至 4.25 美元以上（目前股价为 2.45 元）。
同时，如果所有期权都被执行，则 ATHX 将至少提高一个额外 5000 万美元，这将抵消进一步增加外部资本的需要。因此投资者不应该担心进一步的摊薄，因为行使价格应该随着股票价格每季度增长。
此外，在 2018 年 2 月，ATHX 同意与 Aspire Capital 基金签署一项协议，允许 ATHX 自行决定出售股权筹集额外 1 亿美元。有了这两笔交易，ATHX 就不需要筹集额外的外部资金。
几乎可以肯定的是，ATHX 股价的表现，会与 MultiStem 产品的表现挂钩，因为它是公司的旗舰产品。而随着 ATHX 多能干细胞产品试验的更新，更多催化剂还将会即时出现。
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