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《科创板日报》（上海，记者 徐红）讯，发表在《Neuron》杂志的最新一项研究显示，一种在标准CRISPR基因编辑技术上稍作调整的新型基因编辑技术—CRISPRi (for "interference")，有望帮助科学家们更好地研究脑部疾病。
这种新型基因编辑技术由来自加州大学旧金山分校（ UC San Francisco，UCSF）以及美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）的科学家创建，可以改变干细胞来源的人神经元中基因的活动。
如果是使用标准的CRISPR-Cas9编辑系统，其缺点是核酸酶Cas9并不能很好地与人类诱导性多能干细胞（iPSC）融合。
“干细胞具有非常活跃的DNA损伤反应。Cas9哪怕只是切割了1、2个DNA，都会导致毒性和细胞死亡。”UCSF神经退行性疾病研究所副教授、该项研究合著者之一的Martin Kampmann博士表示。
所以，为了解决这个问题，科学家发明了CRISPRi技术。CRISPRi区别于标准CRISPR-Cas9的地方在于，在前者中，核酸酶Cas9被“失活”了，当CRISPRi找到它正在寻找的基因时，Cas9因被抑制住而不会对基因进行任何切割，因此也就不会对iPSCs或干细胞源性神经元产生毒性。
也就是说，当用于人iPSC和iPSC衍生神经元的时候，CRISPRi可以在不切割基因组DNA的情况下精准靶向特定基因，抑制基因表达。
利用这个系统，研究人员展示了他们的技术如何被用来寻找可能导致或促成大脑疾病的基因。
“这个领域面临的一个重大挑战是，对于大多数疾病，我们仍然不了解相应的分子通路，所以也不能很好地进行药物开发。”NIH科学家、也是该项研究合著者之一的Michael Ward博士说。
“而利用这项技术，我们可以提取像患有阿尔茨海默症这样的病人身上的皮肤或血细胞，将其转化为神经元或其他脑细胞，并找出与该疾病相关的细胞缺陷的基因，这些信息有可能帮我们确定有效的治疗靶点。”Kampmann说。
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